Мы - это наш мозг. От матки до Альцгеймера - Свааб Дик Франс (книги онлайн читать бесплатно TXT) 📗

XII.7. Генная терапия В конце 2009 года пришла новость, что двух мальчиков, страдавших болезнью мозга адренолейкодистрофией (ALD), вылечили с помощью генной терапии. Если у человека из-за мутации отсутствует ALD-белок, жирные кислоты не расще¬ пляются, а накапливаются в миелине, покрывающем нерв¬ ные волокна мозга. Это приводит к сильным нарушениям работы мозга. Болезнь приобрела известность благодаря фильму Lorenzo’s Oil [Масло Лоренцо], где отец такого больного пытается лечить его, правда безуспешно, смесью растительных масел. В стволовые клетки, изолированные из костного мозга одного из мальчиков, был посредством вируса (лентивирус) введен здоровый ген ALD и откорректированные клетки воз¬ вращены обратно в костный мозг. Как именно эти исправлен¬ ные клетки устранили дефект в мозге, пока не ясно, но оба се¬ милетних мальчика вот уже два года чувствуют себя хорошо. Во многих лабораториях ведутся работы по развитию ген¬ ной терапии самых разнообразных болезней. В нашей лабо¬ ратории профессор Йоост Ферхаген разрабатывает генную терапию для лечения повреждений спинного мозга у взрос¬ лых. Время, когда паралич и инсульты будут излечиваться, еще далеко, но первые многообещающие результаты, получен¬ ные на животных, указывают на потенциальную эффектив¬ ность генной терапии. Чтобы поврежденные нервные клет¬ ки могли вырасти снова, различные виды клеток снабжают фактором роста нервной системы (NGF) и вводят в поврежден¬ ные участки спинного мозга. Помимо этого, тормозят факторы, мешающие росту нервных клеток поврежденного спинного мозга. Здесь есть и новые достижения: в Цюрихе профессор Мартин Шваб, после успешных опытов на животных, про¬ водит клинические исследования недавно возникших по¬ ражений позвоночника, пытаясь с помощью антител ней¬ трализовать белок, который тормозит рост нервных клеток спинного мозга. 313

ХП. Репарация и электрическая стимуляция С развитием генной терапии болезней нервной системы прогресс в офтальмологии зашел дальше всего. Дети, страдаю¬ щие болезнью Лебера (врожденная форма слепоты), с рож¬ дения видят плохо и, становясь взрослыми, полностью слеп¬ нут. Болезнь вызывается генной мутацией. У собак с болезнью Лебера генная терапия уже доказала свою эффективность. После этого для трех молодых людей с сильным поврежде¬ нием сетчатки была проведена первая фаза исследований, в ходе которой изучали, надежна ли генная терапия с ма¬ леньким фрагментом ДНК отсутствующего гена. Она ока¬ залась надежной, никаких тяжелых осложнений не отме¬ чалось. К тому же у одного из пациентов было достигнуто поразительное улучшение зрения. В отличие от состояния до операции, он вновь получил возможность различать предметы при тусклом освещении. Сейчас проводят такое лечение у детей с врожденной болезнью Лебера, пока их сетчатка еще в некотором роде здорова. Обезьян с красно-зе¬ леной цветовой слепотой с помощью генной терапии удалось полностью вылечить. Уже через пять недель было отмечено заметное улучшение, а через полтора года они различали все цвета. Первые клинические исследования применения генной терапии для лечения дементных и слепых больных провоз¬ глашают совершенно новую эру возможного лечения болез¬ ней мозга. В прошлые годы генная терапия, ко всеобщему ужасу, привела к смерти одного юного пациента и у несколь¬ ких детей вызвала лейкемию. Но в последнее время этот ме¬ тод продемонстрировал новый многообещающий старт. 314

XII.8. Спонтанное восстановление повреждений мозга XII.8 Спонтанное восстановление повреждений мозга Иногда происходит спонтанное излечение по¬ вреждений мозга. Но пациента, у которого улуч¬ шение не наступает, не следует упрекать в том, что он недостаточно стремился к этому! Нас всегда учили, что спонтанное восстановление утрачен¬ ной мозговой ткани невозможно и что функциональные улуч¬ шения, которые наступают после инсульта, происходят из-за того, что проходит отёк и что утраченные функции только в незначительной степени берут на себя другие области мозга. После травмы люди могут через несколько дней выйти из комы или впасть в вегетативное состояние, которое называ¬ ют также coma vigile (бодрствующей комой). В этом состоянии они бодрствуют, находясь без сознания. Это может быть шагом на пути к выздоровлению, но может также привести к дли¬ тельному состоянию без каких-либо изменений (см. VIII.2). По истечении трех месяцев шансы, что пациент когда-либо выйдет из вегетативного состояния, практически равны нулю. Тем не менее известны случаи, когда пациенты приходили в себя после очень длительного пребывания в вегетативном состоянии. Совершенно удивителен случай Терри Уоллиса, который в результате автомобильной аварии впал в кому и через 19 лет очнулся после пребывания в состоянии мини¬ мального сознания. Долгие годы он мог лишь время от вре¬ мени кивком или ворчанием реагировать на внешний мир, будучи не в состоянии никак иначе выражать свои мысли и чувства. Однако по прошествии 9 лет он вновь начал произ¬ носить несколько слов, а через 19 лет мог говорить, считать и двигать руками и ногами. Тем не менее он остается инва¬ лидом: он не может ни ходить, ни самостоятельно есть и не 3^5

XII. Репарация и электрическая стимуляция помнит ничего за все эти прошедшие годы. Его жена за это время родила трех детей от другого мужчины, его дочь сде¬ лалась стриптизершей, но он не имел об этом никакого по¬ нятия. Можно спросить, чего стоит такая жизнь и был ли Уоллис рад своему удивительному излечению. В плане науки это было совершенно необычное достижение. Он мог вы¬ здороветь, из-за того что в мозге сформировались новые нерв¬ ные отростки. С помощью магнитно-резонансной томогра¬ фии было установлено, что в течение 18 месяцев наблюдалось увеличение нервных волокон в задней части коры, а также нервных волокон, связывающих между собой различные зоны коры. Увеличилась активность и в расположенном в задней части медиальной поверхности предклинье (precu¬ neus), важном для самосознания и осознания внешнего окру¬ жения. Эта область активна в состоянии малого сознания, но не в вегетативном состоянии, в коме, во сне или при демен¬ ции. В период, когда наблюдались эти изменения, Уоллис при¬ шел в сознание. После этого ускорилось образование волокон в мозжечке, сопровождавшееся заметным восстановлением функций моторики. Чем отличаются немногие пациенты, которым после столь длительного пребывания в вегетатив¬ ном состоянии или минимальном сознании удается вновь пробудиться, нам неизвестно. Но во всяком случае еще одной догмой стало меньше. История Джил Боулт Тейлор вызвала настоящий бум. Она занималась исследованиями мозга в Гарварде. В возрасте 37 лет во сне у нее произошло кровоизлияние в мозг. Она просну¬ лась от дикой головной боли под левым глазом, и когда вскоре после этого у нее отнялась левая рука, она попыталась по¬ звонить коллеге с просьбой о помощи, но оказалась способ¬ на лишь на нечленораздельное бормотание. Это был ужасный момент. Коллеге, однако, стало ясно, что что-то случилось, и помощь подоспела вовремя. Со старым врачом и моим дру¬ гом случился инсульт, он понял, что с ним, и позвонил свое¬ 316

XII.8. Спонтанное восстановление повреждений мозга му доктору. Тот услышал невнятное бормотание, подумал, что это чья-то глупая шутка и бросил трубку. Когда жена мо¬ его друга вернулась домой с покупками, он пытался ее по¬ звать. Она сердито откликнулась: «Я сколько раз тебе гово¬ рила, подожди, пока я зайду в комнату, я ничего не понимаю!» И продолжала разбирать покупки. Нарушения после инсуль¬ та прошли сами собой, и он опять говорит нормально. Иначе дело обстояло у Джил Боулт Тейлор. Через две с половиной недели после кровоизлияния ей удалили из мозга сгусток крови величиной с мяч для гольфа. Она не могла ни ходить, ни говорить, ни читать, ни писать и утратила память о всей прошлой жизни. С помощью своей матери она училась бук¬ вально всему заново. Ей понадобилось 8 лет, чтобы полно¬ стью выздороветь. Плодом размышлений об этом времени стал бестселлер, где она описывает, как усилием воли и опи¬ раясь на свое знание анатомии мозга она сознательно сти¬ мулировала пораженное кровообращение. Всё это псевдо¬ научная болтовня, но она идет на «ура» у широкой публики. «Я действительно верю, что вы как пациент сами ответствен¬ ны за свое выздоровление», — говорит она с убеждением. Разумеется, важно всеми силами влиять на свою реабилита¬ цию после кровоизлияния в мозг или инсульта, чтобы до¬ стичь определенной степени восстановления. Но опасность утверждения, что вы сами ответственны за свое восстановле¬ ние, заключается в том, что многие, для которых и речи быть не может об успешном восстановлении, на основании пол¬ ных энтузиазма, но научно не обоснованных высказываний Джил Боулт Тейлор будут упрекать себя в отсутствии улуч¬ шений потому, что недостаточно заботились о своем соб¬ ственном выздоровлении. Впрочем, релятивистское отно¬ шение к нашим возможностям мой отец высказал, когда я еще только приступил к изучению медицины: «Есть два вида болезней. Одни проходят сами собой, а другие вообще не поддаются никакому лечению».